靶向肺的腺相关病毒（AAV）血清型及启动子选择

不同血清型AAV因其衣壳蛋白结构差异，可识别不同受体，从而表现出各异的器官靶向性。AAV2是最早被克隆的血清型，应用最广。利用AAV2基因组与异源衣壳构建的重组AAV（如rAAV2/9），既能稳定表达，又能获得特定组织的感染亲嗜性。和元生物结合大量客户成功实验经验，整理了下述脏器特异性指南。

靶向肺的AAV血清型：

• AAV6：气管内注射或滴鼻，高效转导气道及肺泡上皮

• AAV-LungM3：气管内注射，肺特异性

• AAV-LungX：尾静脉注射，肺特异性

启动子选择：

• 广泛感染启动子：CBh、CMV、CAG、EF1α、U6

• 肺上皮细胞、支气管上皮：SP-C、SP-B

注射方式参考：

• 气管内注射：AAV-LungM3、AAV6 ~1E+11 vg/只

• 滴鼻：AAV6 ~1E+11 vg/只

• 尾静脉注射：AAV-LungX ~5E+11 vg/只